百濟神州是一家全球性生物科技公司。公司今日宣布英國國家衛生與臨床優化研究所（NICE）已發布最終評估文件，推薦百悅澤®（中文通用名：澤布替尼）用于治療符合以下適應癥治療標準的成人患者：

未經治療的伴有17p缺失或TP53突變（高風險）的慢性淋巴細胞白血病（CLL），或未經治療的無17p缺失或TP53突變，且不適合接受氟達拉濱-環磷酰胺-利妥昔單抗（FCR）或苯達莫司汀聯合利妥昔單抗（BR）治療的CLL，以及復發/難治性CLL

百濟神州英國及愛爾蘭總經理Robert Mulrooney博士表示："我們很高興NICE認可百悅澤®為CLL患者帶來的臨床獲益和經濟效益。2022年7月，百悅澤®曾獲NICE認可其在治療華氏巨球蛋白血癥（WM）中獨有的成本優勢。盡管百悅澤®進入英國市場的時間不長，我們依然迅速地嶄露頭角，展現了百濟神州能夠為當地癌癥患者提供可及、可負擔創新藥物的能力。"

正如NICE的最終評估文件所述，對于未經治療的高風險CLL患者群體或不適合FCR/BR的CLL患者群體以及復發/難治性CLL患者群體而言，相較其他BTK抑制劑，澤布替尼的增量成本更低、質量調整生命年增量更高。委員會認為使用澤布替尼治療CLL患者對英國國家醫療服務體系（NHS）的資源具有成本效益。

英國公益組織"白血病關愛"（Leukemia Care）的患者倡導醫療保健聯絡官Nick York表示："這一決定對英格蘭和威爾士地區的CLL患者而言是一個重要的里程碑。CLL是最常見的成人白血病類型。盡管這一疾病的治療不斷進步，許多CLL患者仍然會面臨復發問題，這意味著他們亟需新的治療選擇。此外，還有一部分屬于難治性初治患者。"

百悅澤®是NICE推薦列入CLL治療常規醫療目錄的第三個BTK抑制劑。

英國NHS信托基金利茲教學醫院的血液學顧問Talha Munir博士表示："在SEQUOIA和ALPINE兩項全球3期試驗中，澤布替尼在治療CLL成人患者中取得了療效上的優效性，展示出良好的安全性特征。NICE此次的積極推薦將使英格蘭和威爾士地區的CLL患者能夠獲得這一重要的、新的治療選擇。"

此外，百悅澤®還于2023年10月9日獲得蘇格蘭藥品聯盟批準，用于治療不適合化學免疫治療的CLL成人患者。

百悅澤®已在全球超過65個市場獲批多項適應癥，其中包括美國、中國、歐盟、英國、加拿大、澳大利亞、韓國、瑞士等。目前，百悅澤®正在進一步開發，以在全球范圍內獲得更多上市批準。百悅澤®全球開發項目已在29個國家和地區入組超過5,000例受試者。

關于慢性淋巴細胞白血病（CLL）

CLL是一種危及生命的成人癌癥，是原發于骨髓的異常白血病B淋巴細胞（一種白細胞）蓄積于外周血、骨髓和淋巴組織的一種成熟B細胞惡性腫瘤。[i],[ii]CLL是成人白血病最常見的類型，約占白血病新發病例的四分之一。[ii],[iii]英國每年約有3,800人被診斷出患有CLL。[iv],[v]

關于百悅澤®（澤布替尼）

百悅澤®是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種B細胞惡性腫瘤。由于新的BTK會在人體內不斷合成，百悅澤®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對BTK蛋白完全、持續的抑制。憑借與其他獲批BTK抑制劑存在差異化的藥代動力學特征，百悅澤®已被證明能在多個疾病相關組織中抑制惡性B細胞增殖。

關于百濟神州

百濟神州是一家全球性生物科技公司，專注于為全球癌癥患者發現和開發創新抗腫瘤藥物，提高藥物可及性和可負擔性。通過強大的自主研發能力和外部戰略合作，我們不斷加速開發多元、創新的藥物管線。我們致力于為全球更多患者全面改善藥物可及性。百濟神州在全球五大洲打造了一支超過10,000人的團隊，并在中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設立了主要辦事處。

(新媒體責編：wa12)