琺博進(jìn)(中國)醫(yī)藥技術(shù)開發(fā)有限公司發(fā)布了其在中國開展的羅沙司他關(guān)鍵性三期臨床試驗(yàn)的新數(shù)據(jù)，以評估羅沙司他(愛瑞卓®)在治療因化療引起的貧血(CIA)與重組人類促紅細(xì)胞生成素-α(SEPO®)相比的非劣效性。這些數(shù)據(jù)以迷你口頭報(bào)告的形式在西班牙馬德里舉行的2023年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)大會(huì)上對外發(fā)布。

數(shù)據(jù)顯示，對于接受多周期骨髓抑制性化療的非髓系惡性腫瘤患者的貧血，口服羅沙司他與皮下注射重組人類促紅細(xì)胞生成素-α(rHuEPO-α)相比具有非劣效性。羅沙司他的整體安全性可接受，與既往的研究結(jié)果一致，支持有利的藥物獲益-風(fēng)險(xiǎn)評估。

上海交通大學(xué)附屬胸科醫(yī)院肺癌中心主任陸舜教授表示，"羅沙司他有望成為因化療引起的貧血的新型口服治療選擇，并為這種化療常見并發(fā)癥的管理引入一種新的治療模式。"

這是羅沙司他繼在治療慢性腎臟病(CKD)貧血之后的最新數(shù)據(jù)，支持其作為一種有效、耐受性良好且便利的治療方式，用于治療因化療引起的貧血(CIA)的又一適應(yīng)癥，有望滿足中國及其他地區(qū)非髓系惡性腫瘤患者在治療CIA方面的巨大臨床需求。

最終研究結(jié)果

總計(jì)159例患者于中國44家研究中心以1:1的比例隨機(jī)分成兩組，一組接受口服羅沙司他(n=82)，另一組接受皮下注射重組人類促紅細(xì)胞生成素-α(n=77)，每周給藥三次(TIW)，治療12周。羅沙司他的起始劑量為100毫克、120毫克和150毫克(分別適用于體重在40-<50公斤、50-60公斤和>60公斤的患者)TIW。rHuEPO-α的起始劑量為150國際單位/千克(IU/kg)TIW。羅沙司他和rHuEPO-α的劑量均可進(jìn)行調(diào)整以達(dá)到血紅蛋白(Hb)濃度在100-120克/升(g/L)之間。主要有效性終點(diǎn)是第9～13周平均Hb水平較基線變化的最小二乘均值(LSM)。同時(shí)對不良事件進(jìn)行監(jiān)測。

有效性分析

在159名隨機(jī)分組患者中(羅沙司他n=82;rHuEPO-α n=77)， 140名被納入符合方案集(羅沙司他n=78;rHuEPO-α n=62)。

第9～13周平均Hb水平較基線變化的LSM(95%雙側(cè)置信區(qū)間[CI])，羅沙司他組為17.1 (13.58, 20.71)g/L，rHuEPO-α組為15.4 (11.34, 19.50)g/L。

治療差異的單側(cè)97.5% CI下限(-3.4g/L)大于預(yù)定的非劣效性界值(-6.6g/L)，確立了非劣效性。

非劣效性也得到關(guān)鍵次要終點(diǎn)的支持。

安全性分析

羅沙司他的安全性特征可接受，且與既往的研究結(jié)果一致，支持有利的藥物獲益-風(fēng)險(xiǎn)評估。

關(guān)于化療引起的貧血(CIA)

對于包括中國在內(nèi)的世界大部分地區(qū)，化療仍然是癌癥的主要治療方式。化療引起的貧血(CIA)是一種常見的并發(fā)癥，高達(dá)98%的實(shí)體瘤患者接受骨髓抑制化療后都會(huì)出現(xiàn)CIA1-3。此外，CIA也代表著與生活質(zhì)量的降低4-6和生存率的下降7相關(guān)的重大健康負(fù)擔(dān)。

目前，該疾病在中國的治療選擇有限;只有7.2%的中國癌癥患者接受與癌癥相關(guān)的貧血治療。中國的血液供應(yīng)非常有限，而對于CIA來說，促紅細(xì)胞生成素類藥物是最常見的治療方式，但需要在醫(yī)院皮下/靜脈注射，有可能導(dǎo)致治療依從性偏低。

關(guān)于羅沙司他

羅沙司他是一種口服藥物，是 HIF-PH 抑制劑類新藥中的第一款成藥，通過增加內(nèi)源性促紅細(xì)胞生成素的生成、改善鐵的吸收和動(dòng)員，并降低鐵調(diào)素，以促進(jìn)紅細(xì)胞生成。在中國，羅沙司他正在進(jìn)行用于治療化療引起的貧血的臨床開發(fā)。

羅沙司他已在中國、歐洲、日本和許多其他國家(地區(qū))獲批用于治療透析(DD)和非透析(NDD)成人 CKD 貧血患者。合作伙伴安斯泰來和阿斯利康已向全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交了羅沙司他的其他幾項(xiàng)許可申請，目前正在審批中。

安斯泰來和 FibroGen 合作于日本、歐洲、土耳其、俄羅斯和獨(dú)立國家聯(lián)合體、中東和南非地區(qū)進(jìn)行羅沙司他用于貧血潛在治療的開發(fā)和商業(yè)化。FibroGen 和阿斯利康合作于美國、中國、以及未授權(quán)給安斯泰來的其他市場進(jìn)行羅沙司他用于貧血潛在治療的開發(fā)和商業(yè)化。

關(guān)于琺博進(jìn)

琺博進(jìn)是一家扎根中國的生物醫(yī)藥公司，總部位于北京，也在上海、河北省滄州市設(shè)有分公司，致力于HIF-PH抑制劑的開發(fā)及商業(yè)化，其母公司為位于美國舊金山的生物醫(yī)藥公司FibroGen。FibroGen 是一家致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化首創(chuàng)(first-in-class)療法產(chǎn)品管線的生物制藥公司。公司將其在結(jié)締組織生長因子(CTGF)生物學(xué)和低氧誘導(dǎo)因子(HIF)方面的開創(chuàng)性專業(yè)知識，用于開發(fā)針對未被滿足的治療需求的創(chuàng)新藥物。Pamrevlumab 是一種抗 CTGF 的全人源單克隆抗體，其用于治療特發(fā)性肺纖維化(IPF)、局部晚期不可切除胰腺癌(LAPC)、轉(zhuǎn)移性胰腺癌和杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)的臨床開發(fā)正在進(jìn)行中。羅沙司他(愛瑞卓® ，EVRENZOTM)目前已在中國、歐洲、日本和許多其他國家(地區(qū))獲批用于治療接受透析和未接受透析的 CKD 患者的貧血。在中國，羅沙司他正在開展用于治療化療引起的貧血(CIA)的臨床開發(fā)。FibroGen 最近擴(kuò)展了其研發(fā)組合，納入了免疫腫瘤學(xué)領(lǐng)域的候選產(chǎn)品。

(新媒體責(zé)編：wa12)